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L’Agenzia europea dei medicinali ha espresso parere favorevole su un nuovo trattamento per il tumore del pancreas metastatico: si tratta del daraxonrasib, già autorizzato negli Stati Uniti, che nei trial ha mostrato un aumento significativo della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia. La svolta interessa una categoria di pazienti con poche opzioni efficaci e ad alta necessità di cure migliori.
Cosa è il farmaco
Il principio attivo, commercializzato con il nome Rasonque, è una compressa destinata ad adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno già ricevuto almeno una linea di terapia sistemica. Si tratta di una terapia mirata, pensata per intervenire su meccanismi molecolari specifici della malattia piuttosto che sui processi di divisione cellulare in generale.
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Come agisce
Il daraxonrasib forma un complesso con la proteina ciclopilina A, interferendo così con l’attività delle proteine RAS, spesso mutate nel cancro del pancreas e responsabili della crescita tumorale continua. L’obiettivo è bloccare una via biologica chiave per la sopravvivenza delle cellule neoplastiche, con una somministrazione per via orale che facilita il trattamento fuori dall’ospedale.
I risultati dello studio
La raccomandazione del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) si basa su uno studio internazionale di fase 3 che ha arruolato circa 500 pazienti con malattia progressiva dopo terapie precedenti. I dati mostrano un incremento della sopravvivenza mediana: 12,4 mesi per chi ha ricevuto Rasonque contro 6,7 mesi per il braccio con chemioterapia standard. Anche il tempo libero da progressione di malattia è risultato più lungo (7,2 mesi vs 3,6 mesi).
Questi numeri non significano una guarigione definitiva, ma rappresentano un miglioramento clinicamente rilevante per pazienti con prognosi tradizionalmente molto sfavorevole.
Iter regolatorio e tempi
La raccomandazione del CHMP verrà ora inoltrata alla Commissione europea, che deciderà sull’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’Unione. Dopo il via libera comunitario, saranno gli Stati membri a definire prezzo e rimborso secondo i rispettivi sistemi sanitari.
Per accelerare la valutazione, l’Ema ha adottato una revisione a fasi: il dossier è stato esaminato man mano che venivano resi disponibili i dati dall’azienda, procedimento iniziato all’inizio di luglio 2026 e capace di ridurre i tempi di valutazione a meno di 150 giorni senza compromettere i criteri di qualità e sicurezza.
Che cosa cambia per i pazienti in Italia
Se confermato il via libera europeo, l’accesso effettivo in Italia dipenderà dalle negoziazioni nazionali su prezzo e rimborsi. La nuova opzione non intende sostituire tutte le terapie esistenti, ma può diventare una scelta rilevante per pazienti selezionati che hanno esaurito le alternative standard.
Per le persone e i familiari coinvolti, la novità significa una concreta possibilità di estendere il tempo di vita e di controllare più a lungo la progressione della malattia, pur con la necessità di monitorare profili di sicurezza e tollerabilità nella pratica clinica.
Contesto e prospettive
Il tumore del pancreas rimane una delle neoplasie con prognosi più gravi e pochi farmaci realmente efficaci. L’identificazione e lo sviluppo di terapie mirate come il daraxonrasib sono considerati prioritari dall’Ema proprio per rispondere a un bisogno medico insoddisfatto. Rimane però fondamentale integrare questi risultati con dati real world e studi futuri per capire meglio quali pazienti traggano il maggior beneficio.
